Wie bloedt geeft, redt levens. Maar de rode vloeistof die door onze aderen stroomt, heeft ook zijn beperkingen, en zowel bloeddonaties als -transfusies gaan gepaard met verschillende uitdagingen. Verscheidene van onze bedrijven in portefeuille hebben innovatieve oplossingen ontwikkeld waarmee patiënten met specifieke aandoeningen minder afhankelijk kunnen worden van donorbloed.

Bloed is al duizenden jaren een krachtig symbool van leven. Zo is het geen toeval dat in volksverhalen vampiers proberen hun leven na de dood voort te zetten door te azen op het bloed van de levenden. Op een meer wetenschappelijk niveau hebben bloeddonaties al eeuwenlang ontelbare levens gered. Maar deze medische praktijk kwam pas echt van de grond in het begin van de 20e eeuw, toen de bloedgroepen van de mens in kaart werden gebracht. Vandaag de dag worden bloedtransfusies als onontbeerlijk beschouwd. Ze zijn immers van essentieel belang om ervoor te zorgen dat patiënten operaties, kankerbehandelingen, chronische ziekten en traumatische letsels overleven. De verschillende bestanddelen van bloed — rode bloedcellen, bloedplaatjes en plasma — worden gebruikt om verschillende aandoeningen te behandelen.

De beperkingen van donorbloed en transfusies

Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) zamelen donorcentra over de hele wereld jaarlijks zowat 118,5 miljoen bloeddonaties in. Hoewel dat indrukwekkend klinkt, is er eigenlijk voortdurend een tekort aan bloed. Dat komt omdat het maar 42 dagen houdbaar is. Om te garanderen dat het bloed zo lang goed blijft, moet de vloeistof koel worden bewaard.

Een andere belangrijke beperking van bloedtransfusies is dat het donorbloed moet matchen met de bloedgroep van de ontvanger. Donorbloed moet ook worden getest op ziekten zoals hepatitis en het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), waardoor de kosten van transfusie oplopen. In veel ontwikkelingslanden stelt dit ons voor grote uitdagingen. Bovendien kunnen bloedtransfusies aanleiding geven tot complicaties bij patiënten, zoals nefaste immuunreacties en infecties.

Al deze beperkingen zijn vooral problematisch voor patiënten die regelmatig bloedtransfusies op lange termijn nodig hebben om bepaalde medische aandoeningen te behandelen. Eén van de meest voorkomende voorbeelden van dergelijke aandoeningen is sikkelcelziekte, een groep aandoeningen waarbij het hemoglobine wordt aangetast, de molecule in rode bloedcellen die zuurstof levert aan cellen in het hele lichaam.

Nieuwe oplossingen redden levens

Hoewel donaties van menselijk bloed in het algemeen in de nabije toekomst onmisbaar zullen blijven, zijn verschillende bedrijven met gespecialiseerde oplossingen voor de dag gekomen waarmee mensen met specifieke aandoeningen minder afhankelijk kunnen worden van bloedtransfusies. Zo wil het Amerikaanse biofarmaceutische bedrijf Vertex een innovatieve behandeling ontwikkelen voor de ziekte Alfa-1-antitrypsine-deficiëntie (AATD). AATD kan ernstige long- of leverziekten veroorzaken en komt voor bij ongeveer 1 op de 2.500 personen.

Vertex werkt aan een reeks eiwitstabilisatoren die werken op het verkeerd gevouwen AAT-eiwit dat door AATD-patiënten wordt geproduceerd als gevolg van mutaties in het bijbehorende gen. Met dit nieuwe geneesmiddel zouden patiënten minder afhankelijk worden van bloeddonaties om hun verkeerd gevouwen AAT-eiwit aan te vullen met een functioneel eiwit van gezonde menselijke donoren. Hoe veelbelovend ook, de klinische gegevens zijn niet eenduidig omdat dit technisch een moeilijke zaak is, en het Vertex vele jaren heeft gekost om de juiste moleculen te vinden voor een andere weesziekte, met name taaislijmziekte. We blijven echter hopen dat volharding ook in het AATD-onderzoek zijn vruchten zal afwerpen, want patiënten verdienen betere opties.

Vertex is ook actief in de strijd tegen sikkelcelziekte en bèta-thalassemie. Die ziekten veroorzaken een verstoring van de rode bloedcellen, waardoor ze aan elkaar kleven en minder goed werken. Bloedtransfusies spelen momenteel een essentiële rol in de behandeling. Samen met het Zwitsers-Amerikaanse biotechnologiebedrijf Crispr Therapeutics ontwikkelt Vertex een nieuwe op CRISPR/CAS9-genbewerking gebaseerde oplossing voor patiënten, gericht op het corrigeren van de onderliggende genetische oorzaak van de ziekte.

Het biofarmaceutisch bedrijf Acceleron heeft een geneesmiddel ontwikkeld voor de behandeling van de myelodysplastische (MDS) syndromen, een groep aandoeningen die wordt gekenmerkt door onvoldoende aanmaak van bloedcellen. MDS gaat vaak vooraf aan de ontwikkeling van acute myeloïde leukemie of AML, een levensbedreigende bloedkanker. Het geneesmiddel wordt ook gebruikt voor de behandeling van bèta-thalassemie, een genetische aandoening waarbij patiënten niet genoeg bèta-globine kunnen aanmaken, een bestanddeel van hemoglobine.

Bloedinnovaties zetten het immuunsysteem op het juiste spoor

De bedrijven Alexion en Apellis Pharmaceuticals ontwikkelen innovatieve behandelingen voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Deze zeldzame aandoening, die vooral jongvolwassenen treft, leidt tot de afbraak van rode bloedcellen door een deel van het lichaamseigen immuunsysteem, het zogenaamde complementsysteem, wat bloedarmoede tot gevolg heeft. De symptomen van bloedarmoede, een aandoening waarbij de rode bloedcellen niet voldoende zuurstof naar de weefsels en organen kunnen vervoeren, zijn onder meer vermoeidheid, kortademigheid en het onvermogen om te sporten. Het meest verwoestende gevolg van PNH is trombose of bloedklontering, wat tot vroegtijdig overlijden leidt.

Mensen met PNH hebben veel transfusies van rode bloedcellen nodig om hun symptomen onder controle te houden. Beide bedrijven ontwikkelden geneesmiddelen die zich specifiek binden aan het complementsysteem, waardoor het afweersysteem van het lichaam de rode bloedcellen niet kan aanvallen en de voortdurende afbraak van rode bloedcellen wordt verminderd, wat de levenskwaliteit van de patiënten aanzienlijk verbetert.  

Een ander voorbeeld is het Belgische biotechnologiebedrijf ArgenX. ArgenX ontwikkelt een veelbelovende oplossing voor de behandeling van myasthenia gravis, een ernstige spierziekte die wordt veroorzaakt door auto-immuunantilichamen die de neurotransmitterreceptor blokkeren of zelfs vernietigen. Dat is een specifiek soort eiwit dat spieren moeten ontvangen om te kunnen werken. De aandoening wordt momenteel behandeld met intraveneuze immunoglobulinetherapie (IVIg), waarbij immunoglobuline uit donorbloed wordt gefilterd. De oplossing van ArgenX bestaat uit een fragment van een antilichaam dat de zogenaamde neonatale Fc-receptor blokkeert, zodat auto-immuunantilichamen niet worden 'gerecycleerd' en sneller worden uitgescheiden.

Deze en andere levensreddende innovaties zijn het resultaat van het noeste werk van toegewijde onderzoekers en biotechondernemers. We blijven toegang bieden tot enkele van de meest baanbrekende medische innovaties via onze gezondheidszorgstrategie, die gebaseerd is op een beleggingsproces dat de afgelopen twintig jaar verder werd verfijnd.