Dankzij verscheidene recente wetenschappelijke vorderingen zou het binnenkort mogelijk worden om vele hematologische ziekten te genezen, te beginnen met bepaalde bloedkankers. Ondertussen telt elke bloeddonatie...
Bloed-, plasma- en bloedplaatjestransfusies redden elk jaar miljoenen levens. Ze zijn nodig om bepaalde urgente situaties in het ziekenhuis op te vangen, zoals bloedingen. Ze zijn ook van essentieel belang om bijna 150 hematologische en oncologische aandoeningen te behandelen, zoals sikkelcelanemie of leukemie, goed voor één derde van alle kankers bij kinderen.
Bloedarmoede wordt gekenmerkt door een afname van de hoeveelheid van en/of een verandering in de kwaliteit van de rode bloedcellen, en blijft zo de meest voorkomende bloedziekte. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) lijden 1,62 miljard mensen hieraan, dat is ongeveer een kwart van de wereldbevolking.
Uit een ongeziene ontdekking blijkt echter dat er relatief weinig kennis bestaat over dit onderwerp. Het werk van een groep Amerikaanse onderzoekers, gepubliceerd in The Lancet1, heeft de internationale wetenschappelijke gemeenschap letterlijk verrast. Sepsis of bloedvergiftiging, een ernstige bloedinfectie, heeft in 2017 naar schatting 11 miljoen mensenlevens geëist. Deze schatting ligt dubbel zo hoog als die van de deskundigen en zou overeenkomen met één op de vijf sterfgevallen wereldwijd.
De vooruitgang van de wetenschap
Gentherapie is een heuse medische en technologische innovatie die onlangs de manier waarop bepaalde bloedkankers worden behandeld ingrijpend heeft veranderd. Twee geneesmiddelen zijn momenteel aangewezen voor de behandeling van acute lymfoblastenleukemie van de b-cellen en diffuus grootcellig B-cellymfoom, twee zeldzame maar bijzonder agressieve vormen van bloedkanker. Beter bekend als CAR-T-cellen, wordt het gebruik ervan aanbevolen voor patiënten die niet reageren op traditionele methoden of in bij terugval. Uit de beschikbare klinische gegevens blijkt dat de overlevingskansen na twaalf maanden zijn verviervoudigd, of zelfs meer. Verscheidene volledige remissies werden al in de eerste maand waargenomen; de eerste patiënt die ongeveer tien jaar geleden in de Verenigde Staten werd behandeld, is op dit moment volledig genezen. Aangezien ze een enorme geneeskundige waarde hebben, kosten ze honderden miljoenen dollars... voor één injectie.
Gentherapie kan zelfs worden gebruikt voor de behandeling van hemoglobinopathieën, waaraan meer dan 300.000 mensen per jaar lijden, vooral in Afrika. Als we naar de belangrijkste projecten kijken, zullen Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics nieuwe klinische proeven kunnen aanbieden op het gebied van bèta-thalassemie en sikkelcelanemie. Met behulp van de gebruikte technologie kunnen wij het gen identificeren, isoleren, corrigeren en modificeren met behulp van een moleculair schema. De meest recente gepubliceerde resultaten2 die werden voorgesteld op het 62e jaarlijkse congres van de Amerikaanse Vereniging voor hematologie geven blijk van een aanzienlijke klinische verbetering die zich vertaalt in een eliminatie van de afhankelijkheid van transfusies voor zeven patiënten die lijden aan thalassemie en het verdwijnen van de vaso-occlusieve crisissen voor de drie patiënten die lijden aan sikkelcelanemie. Deze therapie, die nu beschikbaar is voor een cohort van 90 mensen, is een goed voorbeeld van hoeveel patiënten er baat bij kunnen hebben.3
Meerdere uitdagingen
Ondanks de vooruitgang die werd geboekt in het onderzoek, kan geen enkel geneesmiddel menselijk bloed vervangen. Volgens de WHO worden elk jaar 118,5 miljoen bloeddonaties ingezameld. Dat wordt als "sterk ontoereikend" beschouwd om te voldoen aan de groeiende vraag, die nog toeneemt door de toename en de vergrijzing van de bevolking, maar ook door de beperkte levensduur van bloedproducten (7 dagen voor bloedplaatjes, 42 dagen voor rode bloedcellen en 360 dagen voor plasma).
Om het tekort op te vangen, aarzelen sommige landen, zoals Zwitserland, Oostenrijk, Rusland en China, niet om donoren te betalen. Die strategie kan soms haar vruchten afwerpen, zoals in Duitsland, waar één derde van de volwassenen regelmatig bloed doneert. In de Verenigde Staten kan iedereen 104 bloedplasmadonaties per jaar doen, een geschatte winst van 3.120 dollar. Volgens de New York Times werd deze "markt" in 2017 geschat op 21 miljard dollar.
Dit principe is omstreden en wordt daarom niet algemeen aanvaard. Afgezien van de ethische bedenkingen kunnen er ook vraagtekens worden geplaatst bij de traceerbaarheid en de veiligheid van de donaties. Toonaangevende internationale organisaties zoals de WHO bevelen aan om systematisch te screenen op HIV, hepatitis B, hepatitis C en syfilis voordat een transfusie wordt toegediend. Zij verkiezen om een bestand van vrijwillige, onbetaalde donors op te bouwen, een groep waarin via het bloed overgedragen infecties doorgaans het minste voorkomen. Daartoe sporen zij de bevoegde autoriteiten aan om de bevolking bewust te maken, lokale inzamelingen te organiseren of wervingscampagnes op te zetten.
De zoektocht naar kunstbloed
Japanse onderzoekers beweren de ultieme oplossing te hebben gevonden. Ze zouden erin geslaagd zijn kunstbloed te maken, dat wordt gemaakt van rode bloedcellen en bloedplaatjes. Deze ontdekking, die is gepubliceerd in het Amerikaanse tijdschrift Transfusion4, heeft verschillende concrete voordelen. Dit substituut, dat werd ontwikkeld zonder antilichamen of antigenen, zou immers universeel zijn. Het kan dus aan alle patiënten worden toegediend, ongeacht hun bloedgroep. Het kan ook meer dan één jaar bij normale temperaturen worden bewaard. Dit 'prototype' werd in het laboratorium ontworpen en getest op konijnen met een bloedingsziekte. De resultaten waren vrij overtuigend: zes van de tien cavia's overleefden het experiment, een succespercentage dat vergelijkbaar is met dat van natuurlijke transfusies. Er werden geen bijwerkingen of stollingsproblemen vastgesteld. Nu moet nog de doeltreffendheid van het procedé bij de mens worden aangetoond en moet het fabricageproces op grote schaal worden uitgerold.
Dat is een tweevoudig probleem waarmee ook EryPharma, een Frans biotechnologiebedrijf dat gekweekte rode bloedcellen wil produceren, te kampen heeft. De techniek die het bedrijf heeft ontwikkeld is veelbelovend. Hiermee zou men immers het equivalent van 100 bloeddonaties kunnen verkrijgen met één enkele inzameling van stamcellen. Vol vertrouwen stelt het bedrijf dat het een solide 'proof of concept' heeft, zodat de massaproductie tegen het einde van het decennium een optie zou worden.
Het spreekt vanzelf dat investeerders een belangrijke rol zullen spelen bij de ontwikkeling van technologische, therapeutische en logistieke innovaties. Als voorvechter van de volksgezondheid zal Candriam de strijd tegen hematologische ziekten, in al hun vormen, actief blijven steunen. Via zijn netwerk van deskundigen richt het zich op de meest veelbelovende projecten en oplossingen op de financiële markten.
De kerncijfers
- 3,4% van de overlijdens bij kinderen onder de 5 jaar houdt verband met hemoglobine-stoornissen;
- 79% van de patiënten die in de hoge-inkomenslanden een transfusie krijgen toegediend, is ouder dan 60 jaar;
- 42% van de bloeddonaties wordt ingezameld in hoge-inkomenslanden die minder dan 19% van de wereldbevolking vertegenwoordigen;
- 54% van de transfusies in lage-inkomenslanden is bestemd voor kinderen jonger dan 5 jaar;
- 100% van de bloedvoorziening wordt verzekerd door vrijwillige, onbetaalde donoren in 62 landen.
Bron: WHO
Wereld Bloeddonordag: een solidaire bijdrage
De eerste Wereld Bloeddonordag vond plaats op 14 juni 2004. De afgelopen zesentwintig jaar werd deze dag steeds op dezelfde datum georganiseerd. Het initiatief, dat uitgaat van de WHO, wordt ook gepromoot door de Internationale Federatie van Rode Kruis- en Rode Halve Maanverenigingen, de Internationale Federatie van bloeddonororganisaties en de Internationale Vereniging voor Bloedtransfusie. Dit grote solidariteitsevenement moet het mogelijk maken om donoren te bedanken en aan te moedigen, het grote publiek te informeren en bewust te maken, maar ook regeringen over de hele wereld te challengen en te mobiliseren. De slogan die voor deze nieuwe editie is gekozen, is universeel: "Geef uw bloed om het hart van de wereld te laten kloppen!" Naast de traditionele boodschappen zal in deze campagne veel nadruk worden gelegd op de rol van jongeren om de bloedvoorziening te verzekeren, idealiter door vrijwillige en onbetaalde donaties. Dit jaar zal Italië het epicentrum van het event zijn. In het hele land, ook in Rome, zullen er talrijke events worden georganiseerd.
(2) 'CRISPR-Cas9 gene editing for sickle cell disease and β-Thalassemia', New England Journal of Medicine (januari 2021).
(3) Er zijn momenteel vier geneesmiddelen erkend tegen sikkelcelanemie in de Verenigde Staten. Volgens de FDA lijden er 100.000 Amerikanen en meer dan 20 miljoen mensen in de wereld aan deze zeldzame genetische aandoening.
(4) 'Combination therapy using fibrinogen γ-chain peptide-coated, ADP-encapsulated liposomes and hemoglobin vesicles for trauma-induced massive hemorrhage in thrombocytopenic rabbits', Transfusion (juli 2019).